크리스퍼테라퓨틱스, 생명공학 기업 CRISPR Therapeutics, 유전자 편집 기술로 새로운 의료 패러다임 선도

 

 

스위스-미국 생명공학 기업 CRISPR Therapeutics, 유전자 편집 기술로 새로운 의료 패러다임 선도

CRISPR Therapeutics AG는 스위스 주크(Zug)에 본사를 둔 생명공학 기업으로, 2013년에 설립되어 유전자 편집 기술을 활용한 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있다. 이 회사는 미국 나스닥(Nasdaq: CRSP)에 상장되어 있으며, 전 세계에 약 500명의 직원을 보유하고 있다. 주요 사무소는 주크 외에도 미국 보스턴, 샌프란시스코, 영국 런던에 위치하며, 매사추세츠 프레이밍햄에 있는 제조 시설은 2022년 '올해의 시설상'(FOYA)을 수상하기도 했다.

FDA 승인으로 주목받는 혁신 치료제 'Exa-cel'

CRISPR Therapeutics는 2023년 12월, 첫 번째 상업용 치료제인 엑사젬글로진 오토템셀(Exa-cel, 이전 명칭 CTX001)이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 발표했다. 이 치료제는 드문 혈액 질환인 베타 지중해빈혈 및 겸상 적혈구 질환 치료제로, Vertex Pharmaceuticals와의 협력을 통해 개발되었다.

엑사-셀은 2020년 FDA로부터 베타 지중해빈혈에 대한 희귀 의약품 지정을 받았으며, 2023년 유럽 및 영국 규제 당국으로부터 제출된 허가 신청이 검토 완료되었다. 2022년에 완료된 3상 임상시험 결과는 치료의 안전성과 효능을 입증했다.

CRISPR 유전자 편집 기술의 선구자

CRISPR Therapeutics는 노벨 화학상 수상자인 엠마누엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier), 숀 포이(Shaun Foy), 로저 노박(Rodger Novak)에 의해 설립되었다. 샤르팡티에는 유전자 편집 기술인 CRISPR의 기초를 개발한 과학자 중 한 명으로, 이 기술은 DNA를 정밀하게 편집하여 질병 치료에 활용할 수 있는 가능성을 열었다.

CRISPR Therapeutics는 이 기술을 기반으로 겸상 적혈구 질환, 베타 지중해빈혈, 암, 제1형 당뇨병, 심혈관 질환 등의 치료제를 연구 및 개발 중이다. 현재 CEO는 2017년부터 회사를 이끌어온 사마트 쿨카르니(Samarth Kulkarni) 박사이다.

글로벌 협력 및 확장

CRISPR Therapeutics는 Vertex Pharmaceuticals를 비롯한 여러 글로벌 기업과 협력하고 있다. 2015년에 시작된 Vertex와의 공동 연구는 유전자 편집 기술을 기반으로 한 다양한 질환 치료제를 개발하는 데 중점을 두고 있으며, 최근에는 뒤쉔 근위축증(DMD) 및 제1형 당뇨병으로 연구 범위를 확대했다.

또한, Bayer AG와의 합작으로 설립된 Casebia Therapeutics, Viacyte, Nkarta, Capsida, Curevac와의 파트너십을 통해 다양한 질병 치료를 위한 연구를 이어가고 있다.

도전 과제와 성장

CRISPR Therapeutics는 2023년 기준 매출이 3억 7,100만 달러를 기록하며 성장세를 이어가고 있지만, 운영 및 순이익은 각각 2억 2,300만 달러, 1억 5,400만 달러의 손실을 보였다. 그러나 회사의 총 자산은 22억 3,000만 달러, 자본 총액은 18억 8,000만 달러로 평가되며, 장기적인 성장을 위한 잠재력이 높이 평가되고 있다.

CRISPR Therapeutics는 앞으로도 유전자 편집 기술을 활용한 혁신적인 치료제를 개발하여 글로벌 의료 시장의 선두주자로 자리 잡고자 한다.

 

설립
2013년 (11년차)

전신
Inception Genomics
창업자
에마뉘엘 샤르팡티에
로저 노박
숀 포이
경영진
CEO 사마르트 쿨카르니 (2017년~ )
이사회
의장 로저 노박
산업
생명공학
상장 거래소
나스닥 (2016년 10월~ / CRSP)
시가 총액
56억 달러 (2023년 12월)
부채
3억 6,000만 달러 (2022년)
자본
18억 8,000만 달러 (2022년)
매출
120만 달러 (2022년)
순이익
-6억 5,000만 달러 (2022년)
고용 인원 / 직원 수
458명 (2022년)
본사
스위스 추크

출처: CRISPR Therapeutics 공식 웹사이트

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